BridgeBio Pharma公司今日在2024年欧洲心脏病学会（ESC）年会上展示了其在研疗法acoramidis，在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）患者的3期临床试验ATTRibute-CM及其开放标签扩展研究（OLE）中获得的进一步数据。Acoramidis是一种新一代口服、强效的转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂。

最新数据显示，在ATTRibute-CM试验中从活性对照组和安慰剂组转为OLE研究中接受acoramidis治疗的参与者中，转换治疗第1个月时血清TTR平均增加3.0 mg/dL（n=21，p=0.01），第6个月时平均增加3.4 mg/dL（n=18，p=0.01）。

TTR在体内起着重要作用，负责运输甲状腺素和维生素A，较高的TTR水平与较低的心力衰竭风险和更好的生存率相关。BridgeBio此前公布的结果显示，acoramidis治疗使血清TTR水平在治疗第28天显著增加且维持稳定，并与ATTR-CM参与者在第30个月时降低的总死亡率（ACM）、心血管死亡率（CVM）和心血管住院率（CVH）风险相关。具体结果如下：

• 在治疗开始后第28天，的血清TTR水平每增加5 mg/dL，第30个月时死亡风险降低30.9%（逻辑模型）和26.1%（Cox比例风险模型），显示血清TTR水平增加与死亡风险降低之间具有统计学显著相关性。

• 在治疗开始后第28天，的血清TTR水平每增加1 mg/dL，第30个月时心血管死亡风险减少5.5%。

• 在治疗开始后第28天，血清TTR水平每增加1 mg/dL，与30个月内首次心血管住院风险降低4.7%相关。

▲Acoramidis作用机制（图片来源：参考资料[2]）

基于ATTRibute-CM试验的积极结果，BridgeBio已向FDA提交了新药申请，预计在2024年11月29日前获得审评结果。BridgeBio已授予拜耳（Bayer）公司在欧洲商业化acoramidis用于治疗ATTR-CM的独家权利。BridgeBio公司此前的新闻稿表示，这款疗法有潜力成为重磅疗法。