在人类与疾病的漫长博弈中，每一次技术革命都成为改写生命科学规则的转折点。如今，人工智能（AI）正以颠覆性姿态涌入医药研发领域——从靶点发现到分子设计，从临床试验到生产质控，AI制药以“数据+算法”的精准之力，将传统“十年磨一剑”的新药研发周期压缩至数年甚至更短。据GMI预测，到2032年，全球AI制药市场规模将突破194亿美元，年复合增长率高达29.6%，远超传统药物研发市场的扩张节奏。

随着2025年到来，AI制药领域将迎来关键转折点。一方面，AI技术在药物研发中的应用已经从概念验证阶段迈向了实质性突破。例如，英矽智能Insilico Medicine通过迁移到Amazon SageMaker平台，将新模型的迭代和部署时间从50天缩短至3天，加速比超过16倍。另一方面，监管环境的变化，特别是欧盟《人工智能法案》针对“不可接受风险”AI系统的禁令于昨日（2月2日）正式适用，意味着那些依赖黑箱模型、缺乏可解释性的AI药物发现系统，可能被迫退出欧洲市场，为AI制药的发展带来了新的挑战和机遇。

英伟达：平台全栈式覆盖完整链条，构建AI制药基础设施

其中，值得一提的是，生命科学专用生成式AI平台BioNeMo是一个开源框架，也是英伟达专注生物制药的套件平台NVIDIA Clara的重要组成部分，在用于药物研发设计的Clara Discovery框架中，发挥关键作用；该平台同时提供了企业级的解决方案，使研究人员能够在不具备高性能计算专业知识的情况下，轻松扩展大型生物基础模型的训练，同时，通过与加速计算基础设施无缝集成，BioNeMo能够降低成本、扩大规模，并加快药物研发流程的速度。

作为全球AI制药明星公司之一，Recursion目前已经与罗氏等多家大型制药公司建立了合作伙伴关系，无论是2023年来自另一位重磅角色英伟达的5000万美元投资，还是2024年年末对其关键竞争对手Exscientia的收购，都使这家公司频频收获业界瞩目。

通过解码生物学，Recursion致力实现药物发现的工业化，其核心平台Recursion OS构建了一个全栈式操作系统，整合转录组学、基因组学、蛋白质组学等多组学技术，基于生成、分析和从大规模生物和化学数据集中，加速提高药物开发的速度和效率。

在管线布局上，Recursion则展现出惊人广度，10个项目进入临床阶段，适应症从肿瘤免疫覆盖至代谢疾病，其中，有6款已处于临床1/2期，3款进入IND申请阶段。 

图1 Recursion管线一览

“靶点到临床前候选分子”最快纪录

英矽智能（Insilico Medicine）是一家生成式AI驱动的BioTech公司，通过下一代AI系统连接生物学、化学和临床试验分析，利用生成对抗网络（GANs）、深度强化学习（RL）、预训练模型（Transformer） 等技术，致力加速药物发现和开发过程。

2022 年，英矽智能成功发布了全集成端到端 AI 及机器人药物发现系统——Pharma.AI，在 AI 制药领域跑通了靶点发现—药物发现—临床试验预测的整个环节。根据英矽智能公布的招股书，Pharma.AI 平台主要由 3 部分构成：Biology42、Chemistry42、Medicine42，其中，其构成和主要作用如下：

基于 Pharma.AI 平台，英矽智能推出了其核心产品ISM001-055，这是全球首款真正由AI发现新颖靶点、AI设计创新分子结构，并顺利进入到2期临床阶段的AI药物，实现了生成式AI从靶点发现到临床验证的闭环。这是一款潜在first-in-class小分子抑制剂，通过生物靶点发现引擎 PandaOmics 完成识别，然后利用生成化学平台 Chemistry42，针对该新靶点生成并设计了全新的分子结构，主要用于治疗特发性肺纤维化（IPF） 等纤维化相关疾病；整个过程从疾病假设构想，推进至1期临床试验耗时约 30 个月，如果使用传统方法，则一般至少需要 6 年之久。

图2 英矽智能管线一览

老牌AI制药公司Schrödinger是一家专注于利用AI计算平台来加速药物开发和材料设计的公司，其软件基于物理学和化学方向的分析，精准地进行模型预测，从而以更低的成本、更快地发现质量更高的分子，已与BMS等多家大型药企开展数十个合作项目，主要涉及软件服务和药物发现，2024年11月，Schrödinger更是与诺华达成一项高达24.22亿美元的研究合作与许可协议，将多个候选开发项目纳入诺华的产品组合进行进一步开发。

图3 Schrödinger管线一览

Atomwise是一家利用深度学习进行基于结构的药物设计的TechBio公司。基于AI技术致力小分子药物发现，目前已与赛诺菲、礼来等多家大型药企建立合作关系。2024年7月，Atomwise 宣布扩大与豪森药业的合作关系，双方将在多个治疗领域针对11个未公开靶标设计和发现潜在的候选药物，表明其在亚洲市场的布局仍在推进。

其核心技术平台AtomNet是一种AI/ML药物发现平台，同时也是首个深度神经网络，旨在预测基于结构的药物发现中的小分子生物活性。通过应用一种虚拟高通量筛选（high-throughput screening，HTS）方法，可以搜索超过15千万亿种可合成化合物组成的不断扩大的化学库，以发现和优化新型化学物质。

2024年4月，Atomwise 宣布其 AIMS（Artificial Intelligence Molecular Screen）计划的结果，验证了AtomNet 平台作为高通量筛选（HTS）的可行替代方案。Atomwise表示，一直以来，AI驱动发现的主要挑战之一在于需要预先存在的靶标配体数据来准确预测活性，以缩小了AI适用范围。而AtomNet首次证明，技术平台可以无需任何特定靶标的训练数据，做到几乎应用于任何靶标，包括那些被认为是不可成药的靶标。

Atomwise在期刊文章《AI is a viable alternative to high throughput screening: a 318-target study》中表示，与传统HTS相比，AtomNet的应用显著提高了靶点成功率，涵盖主要治疗领域相关的广泛蛋白质类别，证实了AI平台的广泛适用性。同时，AtomNet还在新型化学物质发现方面展示出卓越能力，平均每个靶点发现7种以上结构独特的生物活性化合物。 

聚焦大分子与小分子研发

晶泰科技（XtalPi）是一家以AI和量子计算驱动的科技创新公司，专注于生物医药、化工、材料、新能源等多领域的研发技术与服务，其AI相关业务主要聚焦于药物研发与材料科学，是国内AI制药领军企业之一。

该司业务主要涉及两个模块，即药物发现和智能自动化解决方案，其中，药物发现业务聚焦小分子和大分子药物的发现和开发，核心平台包括ID4（Intelligent Digital Drug Discovery and Development） 智能化药物发现平台和XupremAb抗体研发平台。ID4通过结合量子物理、人工智能与云计算技术，能够准确预测药物的多种重要特性，除早期的晶型外，现在还包括活性、成药性、毒性等指标，从而综合加速药物临床前研究的效率与成功率；XupremAb则是其推出的AI驱动的下一代抗体发现平台，利用AI从大量数据集中提取特征，结合NGS技术，挖掘潜在的免疫组库信息，通过生成式AI和判别式AI方法，在更大序列空间内搜索突变体，筛选出各方面性质优良的突变体。

以SBDD提速药物发现

定位为精准医学公司的Relay Therapeutics则专注发现更强的靶向肿瘤小分子药物，以分子动力学模拟见长，旨在将蛋白质结构和运动的深刻理解应用于药物发现。

图5 Relay therapeutics官网管线一览

其核心技术平台为Dynamo平台，主要分为3个模块，分别是靶点调制假设、命中潜在化合物和优化潜在化合物。通过开创性的、基于蛋白质运动的药物设计，Dynamo平台将新的实验技术（如室温晶体学）和计算技术（如分子动力学和机器学习）结合起来，开发针对蛋白质具有更高特异性和效力的靶向药物，从传统的基于蛋白质静态的药物设计（SBDD）转向新的基于蛋白质动态的药物设计（MBDD），极大缩短了从hit（具有潜在活性的化合物）到候选药物的时间。

重大调整下观望后续进展

Benevolent AI同样在AI制药领域资历颇深。该公司专注于利用先进AI技术加速药物发现过程，一是根据知识图谱重定向现有药物分子的新适应症；二是通过AI预测并设计全新的药物分子。目前已与阿斯利康、默克等大型药企达成多年合作。

其核心技术平台为Benevolent Platform，利用机器学习和深度学习技术，分析海量的生物医学数据，包括科学文献、临床试验结果、基因组数据等，以识别新的药物靶点、预测药物效果，并优化临床试验设计。

图6 Benevolent AI官网自主/合作管线一览

在AI利用AI发现靶点、开发分子的过程中，Benevolent AI的研发进展并不顺利，部分管线未能成功实现临床转化。2023年4月，此前进展最快、备受期待的特应性皮炎（AD）药物BEN-2293在2期试验中未达到预期治疗效果，随后被终止开发。当前，该司有5条在研管线，涵盖肿瘤学、中枢神经系统、胃肠道疾病等治疗领域的多种适应症和靶点，其中1款进入1期临床阶段。

Absci：六周完成设计抗体到验证候选药物

Absci是一家数据驱动的生成式AI药物研发公司，通过将AI与可扩展的湿实验室技术相结合，致力更快创制更优的生物制剂，目前已与阿斯利康、默克等多家大型药企就药物研发达成重大合作。

Absci的主要技术平台是Integrated Drug Creation，通过数据学习、AI创造和湿实验室验证，每周可筛选数十亿个细胞，使其能够在短短六周内完成从人工智能设计抗体到湿法实验室验证候选药物的过程，从而加速药物发现。 

专注抗体药物研发

Xaira Therapeutics由知名投资机构ARCH Venture Partners和Foresite Labs于2023年联合孵化，核心业务方向是利用AI重塑药物研发，目前专注蛋白质组学方向，即研究蛋白质如何在健康和疾病中发生变化。

从公开信息来看，Xaira当前主要基于联合创始人、华盛顿大学蛋白质设计研究所所长（IPD）David Baker教授的成果展开研究，并有多位创始成员来自该实验室。其背后技术主要是基于 RFDiffusion 和 ProteinMPNN等模型，主要面向抗体药物，开发基于蛋白质和其他分子的新疗法。

2024年4月，Xaira Therapeutics完成超10亿美元的种子轮融资，顶级生命科学投资机构领投，加之背景耀眼的创始团队和管理团队，让该司一度风头无两。然而，当前基于扩散模型的AI蛋白设计系统只接受现有蛋白质数据集的训练，因此也倾向于类似结构的蛋白质，而无法制造出与天然蛋白质有巨大差异的蛋白质，这就使得其在具体成药时具有一定的局限。因此，Baker团队正在探索，是否可以像Midjourney等图像生成工具的prompt一样，也能用通俗易懂的语言文本描述来设计蛋白质，这或许也是该司未来一段时间的研究方向之一。

见刊于Nature的预测文章《Outlook for medicines development and use in 2025》称，随着算法效率、硬件效率和训练数据可用性的稳步提升，AI的计算性能将在未来一年将实现至少翻倍，显著提高其在生物学或医学领域的预测能力。然而，生物系统高度复杂，从分子层面的预测转向细胞或人体层面的预测需要面临十足挑战。2025年，预计会有更多由AI发现的分子进入临床试验，但其在临床证据生成方面的应用速度可能较慢。

尽管AI制药领域吸引了大量资本的关注，各家AI制药公司或布局巨头的进展却呈现出显著的差异，部分公司甚至面临停滞的挑战。在监管环境不断演变的当下，面对监管与技术的双重变量，这些企业在2025年是否能够实现关键的突破，仍然充满不确定性。然而，随着技术的持续进步和监管框架的逐步完善，AI制药的潜力依然值得期待。未来一年，这些公司是否能够克服当前的障碍，实现从实验室到临床的飞跃，值得我们持续关注。