神经系统疾病长期以来一直是医学难题，许多患者曾认为这些疾病无法治愈。然而，干细胞疗法的逐步发展正在改变这一局面。

根据北京协和医院神经外科王任直教授团队的最新综述，结合全球数据分析，干细胞治疗神经疾病的前景广阔，为患有以前被认为无法治愈的疾病的患者带来希望。

为全面评估干细胞治疗神经系统疾病领域的发展现状，研究人员通过整合Trialtrove、ClinicalTrials.gov及EMA数据库（截至 2023 年 12 月 31 日），人工筛选出530项研究干细胞治疗神经系统疾病的临床试验（含补充文件交叉验证的2项）（检索关键词：干细胞/细胞治疗；治疗领域：中枢神经系统CNS）。

分析结果显示，已有56.4%的试验完成，其中24.1%取得了积极的治疗效果，体现了干细胞疗法在神经系统疾病治疗中的显著进展。

尽管面临入组困难、资金短缺和疗效不足等挑战，仍有127项试验在进行中，为未来治疗方向指明了前进的道路。

干细胞疗法的全球进展：试验状态、成果、疾病分布与细胞类型全方位分析

干细胞治疗的临床试验主要集中在中风（18.9%）、多发性硬化症（18.3%）、肌萎缩侧索硬化症（11.3%）、脊髓损伤（10.2%）和渐冻症（11.3%）等曾被认为无法治愈的疾病。这些研究显示，干细胞疗法正朝着多元化方向发展，并将在未来的疾病治疗中扮演越来越关键的角色。

目前，II期临床试验占32.8%，I/II期占26.8%，III/IV期仅占6.8%，显示该领域仍处于临床探索的早期阶段。

干细胞类型的选择

在530项干细胞治疗神经系统疾病的临床试验中，间充质干细胞（MSC）作为最常使用的干细胞类型，占据了51.7%的比例。

MSC因其优良的免疫调节特性和相对容易获取，成为当前研究的主流选择。此外，试验还涉及造血干细胞、神经干细胞、胚胎干细胞衍生的细胞及诱导多能干细胞（iPSC）衍生的细胞，提供了多样化的治疗方案。

神经系统疾病干细胞治疗试验的全球概况。a：干细胞疗法试验，按状态划分，截至 2023 年 12 月 31 日。b：1998 年至 2023 年全球临床试验的数量，分为五年期，2023 年进行独立分析。每个期间包括试验总数和按阶段划分的细分。c：排名前 15 位的国家和地区的临床试验数量。d：用不同干细胞类型治疗的 10 大神经系统疾病。

地域分布

全球范围内，干细胞疗法的临床试验呈现明显的区域差异：

美国领先，进行中123项试验（占23.2%）；

中国以93项（17.5%）居亚洲首位；

西班牙为欧洲最高（25项），而非洲地区仅埃及参与，显示出基础设施、资金和监管差异对科研布局的影响。

自1998年首个试验启动以来，干细胞治疗神经疾病的研究数量逐步增长，尤其在过去十年激增。但不同国家/地区在研究能力和参与度方面的还存在差异，也凸显了资源、资金、基础设施和监管框架等挑战，通过国际合作解决这些差距可以促进更公平的研究和治疗机会。

面临的挑战、未来展望

干细胞疗法在神经系统疾病治疗中潜力巨大，但仍面临III期以上临床试验证据不足、产业参与度低和区域发展不平衡等挑战。

要突破瓶颈，必须加大资金投入、优化监管、促进跨国合作。通过全球协作与政策创新，干细胞疗法有望在神经疾病领域实现革命性突破，惠及更多患者。