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士泽生物“渐冻症”细胞疗法在美国获批临床

今日（2月24日），士泽生物宣布，其自主开发的通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液产品（XS-228注射液）用于治疗“渐冻症”正式获美国FDA批准，将开展注册临床试验。该产品治疗“渐冻症”此前已于2023年获得FDA授予孤儿药资格。“渐冻症”（即肌萎缩侧索硬化症，ALS）是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，患者的运
2025-02-24

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美国FDA受理调节性T细胞（Treg）治疗肌萎缩侧索硬化症（渐冻症，ALS）临床试验申报

2025年02月19日，上海赛尔欣生物医疗科技有限公司（以下简称“赛尔欣生物”）迎来了重大喜讯：其自主研发的NP001（Treg）项目正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）关于新药临床试验申请（IND）的受理（Application Type/Number: IND 031401.0）。NP001项目意义非凡，不仅是全球首款采用鞘内注射的Treg细胞产品，更是全球首
2025-02-24

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从“医药制造大国”迈向“创新驱动型医药强国”

1前言2月14日，Nature Reviews Drug Discovery发表了2024年中国国家药品监督管理局（NMPA）批准的药品，数据显示我国新药获批数量保持增长势头，创新药的研发质量不断提升。截至2024年12月31日，NMPA共批准228个新药上市申请，其中1类新药48个，2类改良型新药67个，境外已上市原研药和改良型药品94个，治疗领域以肿瘤为主。
2025-02-24

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从精准靶向到临床应用，抗体寡核苷酸偶联药物如何突破三大核心瓶颈？

-01-引言：当抗体遇上寡核苷酸，基因治疗的“高精度快递”在抗体偶联药物（ADC）成功撬动千亿肿瘤市场后，新一代抗体-寡核苷酸偶联药物（AOCs）正在冲破传统疗法的天花板。这种通过单克隆抗体精准递送基因治疗载荷（如siRNA、反义RNA）的技术，被视为“靶向+基因编辑”的终极组合。然而，从实验室到临床的征途上，AOCs的技术
2025-02-24

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蓝鸟生物卖身启示录：基因疗法先驱的陨落与Biotech寒冬下的生存法则

1基因疗法先驱的崛起与陨落1992年，两位麻省理工学院教授创立蓝鸟生物（Bluebird Bio），以基因编辑技术为核心，深耕CAR-T疗法与罕见病领域。2012年登陆纳斯达克后，其股价一度突破236美元，市值超百亿美元，被誉为“基因疗法标杆”。公司手握三款上市产品：Zynteglo（β-地中海贫血）、Skysona（脑肾上腺脑白质营养不良）和
2025-02-24

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征服“难以成药”的MYC：生物制药行业的攻坚之旅

-01-引言：MYC——癌症研究的“圣杯”MYC基因家族在癌症研究中的地位犹如人类基因图谱中的“珠峰”——既令人向往，又充满艰险。自1979年首次被发现以来，无数科学家为攻克这个驱动70%以上人类癌症的“终极致癌基因”耗尽毕生心血。MYC基因家族由三个成员组成：c-MYC、N-MYC和L-MYC。这些基因编码的蛋白质作为转录因子，能够
2025-02-24

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一文速览目前全球无法治愈的25种疾病

1. 狂犬病（Rabies）病因：由狂犬病毒引起，病毒通过感染动物的唾液传播，通常是通过咬伤或抓伤传染给人类。症状：初期症状类似流感，包括发热、头痛、恶心。随后出现焦虑、精神错乱、运动障碍、喉咙痉挛、严重的水恐惧症，最终进入昏迷阶段，通常会导致死亡。预防：避免接触野生动物，尤其是可能感染狂犬病毒的动物。暴露后
2025-02-24

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