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创新siRNA疗法3期结果登《新英格兰医学杂志》，监管申请递交在即

今天，Alnylam Pharmaceuticals公布了其HELIOS-B临床3期研究的积极成果。分析结果显示，与安慰剂相比，皮下注射的siRNA疗法Amvuttra（vutrisiran）显著降低了伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）患者因任何原因死亡或复发性心血管事件的风险，同时维持了患者的身体功能和生活质量。这些数据在2024年欧洲心脏病
2024-08-31

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于金明院士：免疫疗法与其他疗法融合使用，将成为最有希望的治癌手段！

免疫疗法可能成为最有希望的治癌手段，可以与其他疗法融合使用、抱团取暖。同时，它还要与新技术交叉融合、集成创新，既要与精准医疗融合成为“精准免疫”，避免无的放矢，又要与人工智能、大数据等融合成为“数字免疫”，最终才能达到“免疫+”的效果。大咖丨于金明来源丨科技日报中国抗癌协会副理事长、中国工程院院
2024-08-31

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泰安市中心医院完成全市首例CAR-T序贯异基因造血干细胞移植

导读在CAR-T细胞疗法就是从患者身上分离出T细胞,经过工程改造来杀死肿瘤细胞，目前已在治疗各种血液系统恶性肿瘤取得成功。日前，泰安市中心医院使用CAR-T与干细胞结合疗法，成功治愈一名急性淋巴细胞白血病合并骨髓纤维化患者。34岁患者李先生，2023年7月被确诊为急性淋巴细胞白血病合并骨髓纤维化，一直在某医院接受化疗
2024-08-31

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新药从研发到上市的全流程：IND、NDA、ANDA傻傻分不清？

10年时间，花费10亿美元，研发一款新药，无论是利益的驱动，还是拯救万千患者的成就感，药企的这一行为都值得我们尊敬。一款新药从研发到上市都需要经过哪些流程？每一步又有哪些经验可以借鉴？本文以小分子药物为例，试着做了一个梳理，希望能对您有所帮助。1临床前研究1.研究开发（一般 2-3年）实验室研究，寻找治疗特定疾
2024-08-31

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炎症性肠病靶向细胞因子的策略

前言炎症性肠病（IBD）由溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）组成，全球约有600万至800万人受到影响。作为一种慢性、进行性和复发性的肠道疾病，IBD严重影响患者的生活质量和日常生活，增加医疗负担。肠道形成了身体与外部环境的最大界面，在对病原体产生适当免疫反应的同时，维持对来自食物和肠道微生物群的过
2024-08-31

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诺奖得主Nature最新发文，对近7万种鲜为人知的病毒蛋白功能提出了新的见解

格拉德斯通研究所（Gladstone Institutes）和创新基因组研究所（Innovative Genomics Institute）的Jennifer Doudna实验室的科学家们对近 7 万种鲜为人知的病毒蛋白提出了新的见解，这些见解最终将有助于开发新的抗病毒疗法。Jennifer A.Doudna病毒是难以对付的。它们进化迅速，并定期开发新的蛋白质来帮助它们感染宿主。这
2024-08-30

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《Cell Stem Cell》迄今为止规模最大的MS干细胞模型研究

来自纽约干细胞基金会(NYSCF)研究所和凯斯西储大学的一组科学家创建了迄今为止最大的多发性硬化症(MS)患者干细胞模型集合，并利用它们来识别胶质细胞(大脑中完整的支持细胞)导致这种疾病的独特方式。今天发表在《Cell Stem Cell》杂志上的这项研究首次报道了来自多发性硬化症患者的神经胶质细胞具有疾病的内在特征，不受免疫
2024-08-30

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